La FDA approuve la première pommade de thérapie génique pour les "enfants papillons" - juste une autre façon de MODIFIER les gènes de vos enfants

Mercredi 31 mai 2023 par : Olivia Cook

La Food and Drug Administration des États-Unis a récemment approuvé un traitement appelé Vyjuvek - la première thérapie génique à vendre qui est appliquée à l'extérieur du corps d'un patient.

Le traitement, développé par la startup de Pittsburgh Krystal Biotech, est approuvé pour le traitement de toute personne âgée de plus de six mois atteinte d'épidermolyse bulleuse dystrophique, une maladie héréditaire rare qui apparaît généralement chez les nourrissons ou les jeunes enfants et provoque une peau fragile et boursouflée.

Les personnes nées avec cette maladie sont souvent appelées « enfants papillons » parce que leur peau est aussi délicate que les ailes d'un papillon. C'est une condition qui ne touche qu'environ 3 000 personnes aux États-Unis.

Selon les professionnels de la santé de la Mayo Clinic, le problème avec les « enfants papillons » est que leur corps ne fabrique pas le type de collagène qui maintient ensemble les couches de leur peau. Le résultat est des plaies chroniques et vésiculaires sur toute la peau, dans la gorge et parfois sur les yeux dans les cas graves.

Le traitement Vyjuvek introduit un gène manquant dans les cellules de la peau afin qu'elles puissent fabriquer du collagène, et la nouvelle stratégie d'administration est déjà à l'étude pour traiter d'autres affections cutanées rares.

Depuis 2017, la FDA a approuvé cinq autres thérapies géniques pour les maladies héréditaires rares et plusieurs autres pour le traitement du cancer du sang.

En formulant la thérapie génique dans une pommade que l'on étale, Krystal Biotech a réalisé ce que le PDG Krish Krishnan a appelé « un moyen simple, pratique et adapté aux patients de fournir le gène manquant à ces patients ».

La thérapie génique ouvre une boîte de Pandore

Cependant, beaucoup pensent encore que les risques associés à la thérapie génique l'emportent largement sur ses avantages.

Un article publié dans la revue Frontier Technology Quarterly a indiqué que l'édition de gènes a ouvert une boîte de Pandore car l'édition de gènes est encore imprécise et pourrait entraîner des modifications involontaires et indésirables d'un génome .

Les thérapies géniques peuvent être utiles maintenant, mais rien ne garantit que le potentiel futur de la thérapie génique sera à la hauteur de son potentiel actuel pour traiter des troubles spécifiques. La manipulation des gènes pourrait conduire à la création de nouveaux troubles .

Lorsque l'humanité a les connaissances nécessaires pour manipuler un profil génétique, la science de l'eugénisme devient possible. Cela peut créer un avenir où les enfants voient leurs profils génétiques modifiés in vitro afin qu'un résultat spécifique soit créé. Cela créerait des "normes" différentes dans l'humanité.

De nombreuses thérapies géniques qui existent actuellement se sont avérées pour la plupart inefficaces. Les conditions qui sont traitées par thérapie génique s'améliorent pendant une courte période, puis reviennent à l'état où elles étaient avant le début du traitement.

La thérapie génique peut également encourager le dopage génétique. Bien que le dopage génétique n'existe pas actuellement, il s'agit d'un processus qui pourrait égaliser les opportunités sportives ou éducatives si un accès égal à la technologie est donné. Si une personne réussit grâce à la thérapie génique alors qu'elle n'aurait peut-être pas les mêmes niveaux de réussite sans cela, c'est un sujet de préoccupation éthique.

En fin de compte, la thérapie génique peut fournir un faux espoir. Les thérapies géniques ont sauvé des enfants de la leucémie, mais elles peuvent fournir un faux espoir de survie. Il y a des moments où sauver quelqu'un peut créer une qualité de vie inférieure. Il peut être utilisé pour des raisons égoïstes des membres de la famille, sans vraiment tenir compte du bien-être des patients.

Pour plus d'histoires sur la thérapie génique, visitez GeneticLunacy.com .

Regardez cette vidéo pour en savoir plus sur les promesses et les pièges de la thérapie génique pour les maladies rares .

Cette vidéo provient de la chaîne Daily Videos sur Brighteon.com .